Web
Analytics
Χρόνια Μυελογενής Λευχαιμία - Νέα θεραπεία πρώτης γραμμής - Ο Δρόμος για την Θεραπεία

Χρόνια Μυελογενής Λευχαιμία - Νέα θεραπεία πρώτης γραμμής

Τα τελευταία χρόνια, η χρόνια μυελογενής λευχαιμία δέχτηκε σημαντικό «πλήγμα», χάρη στην ανακάλυψη νέων αποτελεσματικών θεραπειών, που έχουν αυξήσει το όριο επιβίωσης των ασθενών. Τα τελευταία δεδομένα, αφορούν σε μία νέα στοχευμένη θεραπεία πρώτης γραμμής, που προσφέρει ελπίδες σε χιλιάδες πάσχοντες, που υποφέρουν από αυτή την απειλητική μορφή καρκίνου.

Η λευχαιμία, δυστυχώς, δεν περιορίζεται στα περιστατικά -κυρίως παιδιών-, που προβάλλονται κατά καιρούς στα Μέσα Μαζικής Ενημέρωσης. Είναι πράγματι ο συχνότερος παιδικός καρκίνος, αλλά στην πραγματικότητα, προσβάλλει εννιά φορές περισσότερους ενήλικες απ' ό,τι παιδιά, «διεκδικώντας» συνολικά, περίπου, το 2% των περιπτώσεων καρκίνου.

Πρόκειται για μια κακοήθη πάθηση του αίματος, που σχετίζεται με την υπερβολική αύξηση παθολογικών λευκών αιμοσφαιρίων, χωρίς καμία προφανή αιτία.

Μπορεί να διακριθεί σε δύο μεγάλες κατηγορίες: την οξεία και τη χρονία. Η οξεία λευχαιμία εξελίσσεται γρήγορα, αφορά ανώριμα κύτταρα που πολλαπλασιάζονται ταχύτατα, συσσωρεύονται σε όργανα και ιστούς, προκαλώντας έντονα συμπτώματα. Αντίθετα, στην χρονία λευχαιμία τα συμπτώματα αργούν να εκδηλωθούν, με τα ώριμα κύτταρα να διατηρούν, έστω μέρος της λειτουργικότητάς τους και να πολλαπλασιάζονται με αργούς ρυθμούς.

Περαιτέρω διαχωρισμός γίνεται με βάση το είδος των καρκινικών κυττάρων. Έτσι, καταλήγουμε να έχουμε τέσσερις βασικές κατηγορίες λευχαιμίας:

  • Οξεία λευκοκυτταρική λευχαιμία: ο συνηθέστερος τύπος λευχαιμίας στα παιδιά, ο οποίος, όμως, προσβάλλει και τους ενήλικες.
  • Οξεία μυελογενής λευχαιμία: προσβάλλει εξίσου ενήλικες και παιδιά.
  • Χρονία λευκοκυτταρική λευχαιμία: εξελίσσεται πολύ αργά και διαγιγνώσκεται σε ηλικίες άνω των 55 και σχεδόν ποτέ στα παιδιά.
  • Χρονία μυελογενής λευχαιμία: προσβάλλει κυρίως τους ενήλικες. Είναι δυνατόν να εξελιχθεί σε οξεία μορφή.

Η  νόσος της μέσης ηλικίας

Από χρόνια μυελογενή λευχαιμία (ΧΜΛ) προσβάλλονται ένας με δύο άνθρωποι ανά 100.000 πληθυσμού, κάθε χρόνο σε όλο τον κόσμο, κυρίως ενήλικες και πλήττει το 20-25% του συνόλου των ασθενών, που αναπτύσσουν λευχαιμία.

Η αιματολογική κακοήθεια, οφείλεται, κυρίως, σε μια κυτταρογενετική ανωμαλία -το χρωμόσωμα της Φιλαδέλφειας (Ph+). - η οποία οδηγεί σε υπέρμετρη παραγωγή και κυκλοφορία λευχαιμικών κυττάρων στον μυελό των οστών και στο αίμα των ασθενών αντιστοίχως.

Το χρωμόσωμα αυτό οδηγεί στην παραγωγή μιας νέας, μη φυσιολογικά υπάρχουσας πρωτεΐνης, που ονομάζεται Bcr-Abl και έχει σαν αποτέλεσμα τον ανεξέλεγκτο πολλαπλασιασμό των λευκοκυττάρων.

Η ΧΜΛ, συνήθως, εμφανίζεται στη μέση ηλικία - στα 45 με 55 έτη κατά μέσο όρο, ενώ περίπου το 2% των περιστατικών που διαγιγνώσκονται, είναι παιδιά.

Κατά το αρχικό στάδιο της νόσου υπάρχουν λίγα ανώριμα κύτταρα (βλάστες) στο περιφερικό αίμα και στο μυελό των οστών, ενώ τα συμπτώματα μπορεί να μην είναι καν εμφανή. Το στάδιο αυτό μπορεί να διαρκέσει από μερικούς μήνες έως και μερικά χρόνια. Τα συμπτώματα, που συνήθως θα οδηγήσουν τον ασθενή στον γιατρό, είναι η εμμένουσα κόπωση, απώλεια ενέργειας, πυρετός, απώλεια όρεξης, εφίδρωση κατά την διάρκεια της νύκτας ή διόγκωση του σπλήνα. Αν δεν υπάρξει θεραπευτική αντιμετώπιση σε αυτό το στάδιο, η νόσος θα προχωρήσει γρήγορα στην επιταχυνόμενη φάση ή ακόμα και την λεγόμενη βλαστική, κατά την οποία ο αυξημένος αριθμός βλαστών προκαλεί απειλητικές για τη ζωή λοιμώξεις, σοβαρή αναιμία, αιμορραγικές εκδηλώσεις και τελικά τον θάνατο του ασθενούς.

Ο κύριος στόχος της θεραπείας είναι ο έλεγχος των συμπτωμάτων της, η μείωση του αριθμού των λευκών αιμοσφαιρίων και η πρόληψη της εξέλιξης της νόσου. Δεδομένου ότι, η ΧΜΛ προκαλείται από μια συγκεκριμένη γενετική ανωμαλία, η εξάλειψη του χρωμοσώματος της Φιλαδέλφειας αποτελεί τον κύριο σκοπό της θεραπείας.

Νέα θεραπεία, νέες ελπίδες

Το nilotinib (Tasigna®), ένας ισχυρός και εκλεκτικός αναστολέας της πρωτεΐνης Bcr-Abl, έρχεται να προστεθεί στα...«όπλα» της επιστήμης, στοχεύοντας σε καλύτερα αποτελέσματα, με λιγότερες παρενέργειες και, φυσικά, μικρότερη θνησιμότητα.

Χάρη στο πρωτοποριακό μηχανισμό δράσης του, στοχεύει στη γενετική βλάβη που ευθύνεται για τη νόσο, με αποτέλεσμα να απομακρύνει γρήγορα τα ανιχνεύσιμα καρκινικά κύτταρα στο 96% των ασθενών, μέσα σε χρονικό διάστημα ενός έτους.

Το σημαντικό είναι ότι, το φάρμακο αυτό έχει πολύ καλά αποτελέσματα στους ασθενείς, που δεν ανταποκρίνονται στην κλασική θεραπεία και οι οποίοι δεν είχαν μέχρι σήμερα άλλη επιλογή, ενώ μπορεί να επιτύχει αξιοσημείωτη ανταπόκριση και σε νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς.

Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) θα αξιολογήσει το nilotinib κατά προτεραιότητα, διαδικασία που ακολουθείται, μόνο για σκευάσματα που συνιστούν σημαντική πρόοδο στη θεραπεία μιας νόσου ή παρέχουν θεραπεία σε περιπτώσεις, όπου δεν υπήρχε επαρκής αντιμετώπιση στο παρελθόν.

Οι αιτήσεις ρυθμιστικής αξιολόγησης βασίζονται σε δεδομένα της κλινικής μελέτης Φάσης ΙΙΙ ENESTnd (Evaluating Nilotinib Efficacy and Safety in Clinical Trials of Newly Diagnosed Ph+ CML Patients - Κλινικές μελέτες για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του nilotinib σε νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς με Ph+ ΧΜΛ). Αυτή η τυχαιοποιημένη, πολυκεντρική, ανοικτή μελέτη, συνέκρινε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του nilotinib έναντι του imatinib σε ενήλικες νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς με Ph+ ΧΜΛ στη χρόνια φάση. Πρόκειται για τη μεγαλύτερη παγκόσμια, τυχαιοποιημένη σύγκριση δύο από του στόματος θεραπειών που έχει διεξαχθεί ποτέ σε νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς με Ph+ ΧΜΛ.

Στην κλινική μελέτη ENESTnd, σημαντικά λιγότεροι ασθενείς σε θεραπεία με nilotinib 300 mg δις ημερησίως επιδεινώθηκαν στην επιταχυμένη φάση της νόσου ή σε βλαστική εκτροπή στους 12 μήνες σε σύγκριση με τους ασθενείς που έλαβαν imatinib 400 mg άπαξ ημερησίως (2 ασθενείς έναντι 11 ασθενών), γεγονός που καταδεικνύει τη σημαντική βελτίωση στον έλεγχο της νόσου. Επιπλέον, λιγότεροι ασθενείς διέκοψαν τη θεραπεία εξαιτίας ανεπιθύμητων ενεργειών.

Ο φάκελος έχει, επίσης, κατατεθεί προς αξιολόγηση στις ρυθμιστικές Αρχές της ΕΕ και της Ιαπωνίας. Εφόσον εγκριθεί ως θεραπεία πρώτης γραμμής, το nilotinib θα είναι το πρώτο σκεύασμα για νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς που εγκρίνεται, από τότε που εγκρίθηκε το imatinib, το 2002.

 

 

Πηγή: Περιοδικό "Medical Express"

Βαθμολογήστε αυτό το άρθρο
(0 ψήφοι)
Συντακτική ομάδα

Από την Συντακτική Ομάδα του dromostherapeia.gr

Κολύμβηση

Video

O Δρόμος για την Θεραπεία αποτελεί το site στον χώρο της υγείας, που απευθύνεται σε ασθενείς, ενημερώνοντάς τους για θέματα κλασικής ιατρικής αλλά και εναλλακτικών θεραπειών.

Η ιστοσελίδα περιέχει πληροφορίες και άρθρα, με σκοπό την ενημέρωση και μόνο. Στην περίπτωση που θέλετε να εφαρμόσετε μία θεραπεία που αναγράφεται στο dromostherapeia.gr, επιβάλλεται να συμβουλευτείτε τον γιατρό σας. Η πληροφόρηση που δίνεται εδώ δεν είναι, δεν μπορεί και δεν πρέπει να χρησιμοποιείται σαν βάση για διάγνωση ή επιλογή θεραπείας.
Ο dromostherapeia.gr δεν φέρει καμία ευθύνη για τυχόν λάθη ή παραλείψεις ή οποιοδήποτε πρόβλημα προκύψει που να έχει σχέση με υλικό που περιλαμβάνεται σ’ αυτήν.