Τα αρχικά αποτελέσματα της κλινικής περίπτωσης δύο παιδιών τα οποία θεραπεύτηκαν από τη λευχαιμία με με μέθοδο επεξεργασίας του γονιδιώματος, δημοσιεύθηκαν το Νοέμβριο του 2015 και δημοσιεύθηκαν στο περιοδικό Science Translational Medicine.

Τα παιδιά αυτά παραμένουν απαλλαγμένα από την ασθένεια του καρκίνου ένα χρόνο μετά το πέρας της θεραπείας τους.

Το πρώτο παιδί που έλαβε την πειραματική θεραπεία όταν ήταν ενός έτους, διαγνώσθηκε με οξεία Β-λεμφοκυτταρική λευχαιμία και είχε ήδη λάβει χημειοθεραπεία και μεταμόσχευση μυελού των οστών, όμως η ασθένεια επανεμφανίστηκε. Η ιατρική ομάδα στο Λονδίνο επανέλαβε τη θεραπεία σε ένα δεύτερο παιδί 16 μηνών τον Δεκέμβριο του 2015.

Η συγκεκριμένη θεραπεία βασίζεται σε ένα υπάρχον σύστημα θεραπείας CAR Τ-λεμφοκυττάρων που χρησιμοποιεί Τ-κύτταρα από υγιή άτομα, ξεπερνώντας την ανάγκη βελτιστοποιημένης ρύθμισης των κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος των νεογνών. Με τη χρήση του εργαλείου TALENs -μεταγραφικός επαγωγέας νουκλεασών- αποσιωπάται το γονίδιο που θα προκαλούσε την απόρριψη των Τ-κυττάρων.

Η θεραπεία προετοιμασίας αίματος που συλλέχθηκε από δότη ανά δόση κυμαίνεται στα $4000, εν αντιθέσει με την εξατομικευμένη θεραπεία με τη χρήση των κυττάρων του ιδίου ασθενή που κυμαίνεται στα $50,000.

Ωστόσο, εξακολουθεί να υπάρχει ένας έντονος διχασμός μεταξύ των ερευνητών, αφού υπάρχει μια μεγάλη μερίδα επιστημόνων που δείχνουν προτίμηση στο να λαμβάνουν τα παιδιά χημειοθεραπεία, αφού η κυτταρική θεραπεία έχει μόνο ενδείξεις αποτελεσματικότητας. Συγκεκριμένα, αρκετοί γιατροί υποστηρίζουν ότι το είδος της συγκεκριμένης γονιδιακής θεραπείας δεν έχει αποδείξει ακόμη την αποτελεσματικότητα του.

Να σημειωθεί ότι τα δικαιώματα της θεραπείας αυτής έχουν πουληθεί στην εταιρεία Collectis και οι φαρμακευτικές εταιρείες Servier και Pfizer βρίσκονται σε προσπάθεια ανάπτυξης θεραπείας σε ασθενείς με οξεία Β-λεμφοκυτταρική λευχαιμία.

Πηγή: BioNews

Μαρία Οπλοποιού - Stagiaire EEB

Πρώτη δημοσίευση Εθνική Επιτροπή Βιοηθικής